AOTM przeszła ostatnio sporo zamian, a następne są już w drodze. Ubiegły rok upłynął w Agencji Oceny Technologii Medycznych (funkcjonuje od 2006 r.) pod znakiem licznych zmian.

W kwietniu 2008 r. Waldemara Wierzbę zastąpił na stanowisku dyrektora Agencji Wojciech Matusewicz. - Przeszliśmy wtedy niewielką restrukturyzację, nastąpiły także zmiany w strukturze organizacyjnej i kadrowej. Ponadto pracowaliśmy nad nowymi wytycznym HTA (health technology assessment) - mówi dyrektor Matusewicz. - Zwiększyliśmy częstotliwości posiedzeń Rady Konsultacyjnej AOTM. Staramy się, aby odbywały się przynajmniej dwa razy w miesiącu. Na każdym posiedzeniu członkowie Rady oceniają średnio 3-4 technologie.

Ustawowe modyfikacje

To usprawnienie pracy Agencji widoczne jest m.in. w liczbie wydanych rekomendacji; w 2007 roku wydano ich 13, natomiast w 2008 r. rekomendacji było ich już prawie sześć razy więcej - na 20 posiedzeniach Rada Konsultacyjna wydała łącznie 74 rekomendacje, w tym trzy dotyczyły technologii nielekowych, 22 - programów terapeutycznych, 41 - wykazu leków refundowanych, 7 - programów terapeutycznych z wykazami leków refundowanych i jedna - wykazu substancji stosowanych w chemioterapii.

Od września 2008 roku Agencja może wydawać różne typy rekomendacji - już nie tylko pozytywne lub negatywne, ale także warunkowe lub tymczasowe. Agencja ocenia również wnioski dotyczące chorób rzadkich, ale te trafiają pod ocenę zespołu ds. chorób rzadkich, który działa przy ministrze zdrowia. To nie koniec zmian w AOTM. W parlamencie została już przegłosowana ustawa zmieniająca zasady działania Agencji. Teraz czeka na podpis prezydenta.

- Mając osobowość prawną, będziemy mieli większą możliwość działania - twierdzi dyrektor Matusewicz, wskazując chociażby na możliwość wykonywania analiz na zlecenie podmiotów zewnętrznych. - Ważne jest też to, że tryb wydawania rekomendacji będzie jeszcze bardziej transparentny. Niewątpliwie praca polskiej Agencji HTA ułatwiła kolejne etapy decyzji w sprawie refundacji leków, czyli również zwiększenia dostępności wielu terapii. O opinie dotyczące pracy AOTM poprosiliśmy ekspertów oraz przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego.

Wojciech Gryta, dyrektor ds. polityki zdrowotnej Boehringer Ingelheim w Polsce: AOTM jest liderem w krajach naszego regionu Naturalne jest, że w tak krótkim czasie Agencja nie mogła w sposób zasadniczy wpłynąć na dostęp pacjentów do skutecznych farmakoterapii. Tylko - lub aż - kilkadziesiąt wydanych przez Radę Konsultacyjną rekomendacji to nadal kropla w morzu potrzeb - lista refundacyjna liczy kilka tysięcy pozycji.

Jednak sam fakt stworzenia w tak krótkim czasie profesjonalnej instytucji z dobrze wyszkoloną kadrą jest powodem do dumy. W mojej ocenie, AOTM pracuje na miarę swoich możliwości kadrowych oraz finansowych, ale nie powinno się szczędzić środków na wzmocnienie kadrowe, merytoryczne oraz nadanie Agencji wyższej rangi (umocowanie ustawowe). Rekomendacje Rady Konsultacyjnej Agencji wydawane są w oparciu o analizy efektywności nowych leków w stosunku do istniejących opcji terapeutycznych.

Jeżeli nowy lek wykazuje lepszy efekt leczenia, to rolą Agencji jest określenie, czy ten dodatkowy efekt jest opłacalny z punktu widzenia płatnika. I tutaj pojawia się pewna niedoskonałość systemu - perspektywa płatnika nie jest jedyną perspektywą ważną z punktu widzenia społeczeństwa.

Dla przykładu, Agencja nie bierze pod uwagę tzw. kosztów pośrednich: kosztów rent, zwolnień lekarskich, niesprawności, kosztów opieki nad chorym ponoszonych przez rodzinę, szczególnie w przypadku chorób przewlekłych. Wydatki te są dotkliwe z punktu widzenia społecznego, a w ogóle nieistotne dla płatnika, czyli NFZ.

Stosując nowoczesne leczenie, możemy te koszty znacznie obniżyć. Dlatego też finansowanie wielu terapii innowacyjnych może wydawać się nieopłacalne, jeżeli nie weźmiemy pod uwagę szerszego kontekstu, czyli kosztów pośrednich.

Poprawy wymaga też przejrzystość działania. Producent leku, który jest oceniany przez Agencję, nie ma wiedzy na temat losów wniosku refundacyjnego, nie otrzymuje nawet informacji o tym, że wniosek trafił do oceny, nie ma także możliwości odwołania od decyzji Rady Konsultacyjnej. Decyzje publikowane są z wielomiesięcznym opóźnieniem.

Mam nadzieję, że przejrzystość działania Agencji poprawi się wkrótce, wymaga to bowiem stosunkowo łatwych do wprowadzenia zmian. Już teraz AOTM jest zdecydowanym liderem w krajach naszego regionu. Kraje te biorą pod uwagę decyzje polskiej Agencji.

Michał Jachimowicz, Market Access Consulting: Odpowiedzialność za decyzje i publiczne ich uzasadnianie

AOTM powołana została rozporządzeniem ministra zdrowia, de facto funkcjonuje jako jeden z departamentów Ministerstwa Zdrowia, a nie jako niezależna instytucja.

Tymczasem niezależna, dobrze umocowana w prawie Agencja nie będzie mogła nigdy stać się narzędziem w ręku polityków. To oznacza, że politycy będą musieli brać na siebie ciężar odpowiedzialności za swoje decyzje, nie mogąc zasłonić się listkiem figowym rekomendacji AOTM.

Będą wyraźnie widoczne granice odpowiedzialności Agencji i innych instytucji systemu. W większości krajów posiadających takie agencje, decyzje refundacyjne podejmuje się nie tylko na podstawie rekomendacji tych agencji. Na decyzje wpływają również i inne czynniki, często nie mniej ważne od skuteczności, bezpieczeństwa i opłacalności, jak na przykład względy etyczne czy polityczne.

Chyba już czas, by podejmowane w Polsce decyzje dotyczące finansowania świadczeń były obwarowane osobistą odpowiedzialnością, uzasadniane publicznie i przejrzyste. W celu zwiększenia przejrzystości procesu decyzyjnego warto byłoby się także zastanowić podczas stanowienia prawa nad wprowadzaniem procedur.

Musi być jasne, w jakim czasie od złożenia dokumentacji AOTM tę dokumentację oceni. Zdarza się, że ze względu na opieszałość urzędów, Agencja otrzymuje do oceny raporty wykonane dla innej niż aktualna sytuacji refundacyjnej produktu. To sprawia, że raport nie może dziś być uznany za zgodny z wytycznymi AOTM.

Ale przecież w czasie składania dokumentacji do urzędu - był. Znakomite były, prowadzone swojego czasu jako pilotażowe, projekty nawiązywania dyskusji z wykonawcą raportu przez AOTM. W wielu krajach to przyjęta, sprawdzająca się praktyka. W takich warunkach może zrodzić się prawdziwe partnerstwo publiczno-prywatne, dostarczające wielu korzyści wszystkim uczestnikom procesu.

Robert Plisko, HTA Consulting: Więcej niezależności dla Agencji

W obecnym kształcie AOTM jest instytucją całkowicie zależną od ministra zdrowia ze względu na jej umocowanie na poziomie zarządzenia MZ. Trudno w takim razie mówić o niezależności AOTM, szczególnie gdy rekomendacje Rady Konsultacyjnej nie są publikowane natychmiast, lecz po "recenzji" Ministerstwa Zdrowia. Być może nowe zapisy ustawowe pozwolą na zwiększenie niezależności AOTM.

Sama Agencja jako taka nie przyczynia się do przyśpieszenia procesu finansowania nowych technologii medycznych (szczególnie leków), pomimo że pozwala decydentom zmniejszyć niepewność związaną z oceną ich efektywn3ości i opłacalności. Przyczyną takiego stanu jest jakość rekomendacji Rady Konsultacyjnej AOTM, jak i ich uwzględnienie przy podejmowaniu decyzji przez płatnika. W kilku przypadkach polski płatnik podjął decyzję wbrew rekomendacji RK, pomimo wskazywania na brak dowodów skuteczności stosowania leków.

Agencję można chwalić za w miarę sprawną ocenę przesyłanych przez płatnika wniosków o finansowanie technologii medycznych. Na pewno na poprawę wizerunku, przejrzystość oraz jakość dyskusji pomiędzy różnymi interesariuszami systemu miałoby wpływ ogłaszanie rekomendacji AOTM w pełniejszej formie, idąc za przykładem brytyjskiej agencji NICE.

Uzasadnienie ich opinii jest przedstawione w kilkudziesięciostronicowych opracowaniach wraz z wskazaniem szczegółowych przyczyn negatywnej lub pozytywnej rekomendacji.

Prof. Jacek Ruszkowski, dyrektor Centrum Zdrowia Publicznego w Akademii Leona Koźmińskiego w Warszawie: Oddzielić opinię od decyzji

Proces podejmowania świadomych i racjonalnych decyzji o finansowaniu świadczeń zdrowotnych ze środków publicznych wymaga bezwzględnego rozdziału opinii od decyzji, czemu służy przede wszystkim staranna obiektywizacja rekomendacji wydawanych przez Agencję, której nie sposób osiągnąć bez pełnej niezależności intelektualnej (naukowej), finansowej oraz opiniotwórczej (swoboda publikacji).

Jednak fundamentalna zasada rozdzielenia decyzji od niezależnej, zobiektywizowanej opinii nie znajduje odbicia w praktyce działania tej ważnej instytucji. Po pierwsze AOTM powołana została rozporządzeniem ministra zdrowia, czyli aktem, którego kształt i wszelkie zmiany pozostają poza kontrolą parlamentu.

Po drugie źródłem finansowania AOTM są środki budżetowe Ministerstwa Zdrowia, co w pełni uzależnia ją od polityki rządu w tym zakresie. Po trzecie wybór instytucji "uprawnionych" do przygotowywania analiz dla AOTM jest uznaniowy, co narusza zasadę niezależności intelektualnej procesu oceny technologii medycznych. Po czwarte decyzja o publikacji analiz i rekomendacji pozostaje w rękach ministra, co nie tylko nijak ma się do zasady opiniotwórczej niezależności AOTM, ale jeszcze bardziej ogranicza przejrzystość i tak nieprzejrzystego procesu stanowienia priorytetów w finansowaniu świadczeń ze środków publicznych. Z przygotowywanego przez rząd projektu przepisów dotyczących AOTM wynika, że poziom niezależności Agencji będzie się kształtował, niestety, na poziomie zakreślonym obecnie działającym rozporządzeniem. Jednak samo wprowadzenie zasady regulowania działania Agencji aktem tej rangi, co ustawa i poddającego ją kontroli władzy ustawodawczej będzie krokiem rewolucyjnym.

Zdzisław J. Sabiłło, prezes Pharma Business Administration Consultancy: Ta nowelizacja jest niepokojąca

Trzeba przyznać, iż Agencja ma pozytywny wpływ na udostępnianie nowoczesnej farmakoterapii polskim pacjentom. Dzięki niej argumenty o rzeczywistej skuteczności klinicznej i efektywności kosztowej nowych leków znalazły wreszcie posłuch.

Niemal wszystkie rekomendacje AOTM dotyczą leków innowacyjnych i ich stosowania w specyficznych i często bardzo wąskich wskazaniach. Zatem rekomendacje Agencji, które powinny być wiążące dla ministra zdrowia, dotyczą wyrażenia zgody (lub nie) na refundację tego lub innego leku.

Problem polega na tym, iż w obecnie obowiązujących procedurach i przepisach regulujących kwestie refundacji, AOTM nie figuruje. W procesie refundacyjnym Agencja stoi niejako z boku, ale wydaje rekomendacje, które są kluczowe dla uzyskania (lub nie) statusu refundacyjnego. I tu dochodzimy do wniosku, iż bardzo dobry pomysł stworzenia polskiej agencji HTA został niestety bardzo źle osadzony w przepisach prawa.

Co gorsza, w nowelizacji Ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, w części dotyczącej AOTM, pojawiły się rozwiązania, których próżno szukać w jakimkolwiek kraju Unii Europejskiej. Wątpliwości budzą nie tylko relacje systemowe pomiędzy prezesem AOTM, samą AOTM i Radą Konsultacyjną, ale przede wszystkim quasi procedura przedrefundacyjna w odniesieniu do leków, gdyż - w myśl projektu - leki zostały wyłączone z postępowania kwalifikacyjnego świadczeń gwarantowanych.

Niestety, rozwiązania proponowane w projekcie ustawy nie są zgodne z Dyrektywą o Przejrzystości. Wnioski i raporty (analizy HTA) podmiotów wnoszących o refundację będą oczywiście podlegały ocenie AOTM, ale za dokonanie oceny przez Agencję pobierana będzie opłata do 150 tys. zł (!), która nie będzie wnioskodawcy zwracana w razie wydania rekomendacji negatywnej, a na dodatek od rekomendacji AOTM nie ma odwołania.

Dzięki przeprowadzanej przez Agencję rzetelnej analizie danych klinicznych i farmakoekonomicznych nowe leki uzyskały szansę na merytoryczną i transparentą ocenę. To poprawiło dostęp do refundacji lekom, które niosą realną wartość terapeutyczną dla pacjenta. Wyraźnie zauważalny jest postęp oceniany liczbą opublikowanych rekomendacji. Zmieniła się też ich struktura. W 2008 roku, szczególnie w drugiej połowie, pojawiło się więcej rekomendacji warunkowych, co jest zmianą w dobrym kierunku.

Cena leku nie jest wartością stałą i po ocenie Agencji podlega dalszym negocjacjom pomiędzy producentem a ministrem zdrowia. Dlatego w przypadku leków, które udowodnią swoją skuteczność i bezpieczeństwo, zbyt wysoka - w uznaniu Agencji - cena nie powinna być jedynym powodem wydania negatywnej rekomendacji. Wydawanie rekomendacji warunkowych, które w przypadku wspomnianych leków - skutecznych i bezpiecznych, ale relatywnie drogich - otwiera możliwość negocjacji cen na dalszych etapach procesu decyzyjnego.

Doceniam wprowadzone rozwiązania organizacyjne: jawność procesu, na którą składają się informacje o członkach Rady Konsultacyjnej, terminach i tematach spotkań, publikacja treści rekomendacji i niektórych protokołów ze spotkań, częsta prezentacja prac Agencji przez jej reprezentantów na konferencjach i w czasopismach branżowych.

Do poprawy pozostaje komunikacja pomiędzy AOTM a podmiotem aplikującym o refundację. Producent leku powinien mieć szansę przedstawienia analitykom w Agencji swojej argumentacji na początku procesu oceny, odnieść się do efektu prac Agencji zebranych w raporcie wartościującym oraz finalnie mieć możliwość odwołania od rekomendacji Rady Konsultacyjnej.

Nadal też często brakuje publikacji protokołów z posiedzeń Rady Konsultacyjnej lub publikowane są z opóźnieniem, mają ogólnikową treść i pojawiają się w nich nieścisłości. AOTM powinna być niezależna od instytucji płatnika i decydenta oraz świadczeniodawców.

Niezależność Agencji w wydawaniu rekomendacji wcale nie musi oznaczać ograniczenia kompetencji ministra zdrowia, który w każdym przypadku podejmuje na końcu decyzje dotyczące refundacji danego leku. Ta dowolność ma uzasadnienie zwłaszcza w przypadku, kiedy rekomendacja Agencji jest pozytywna, ale płatnik nie dysponuje w danej chwili zasobami pozwalającymi na refundację.

Natomiast nie do końca widzę uzasadnienie dla sytuacji, w której pomimo negatywnej rekomendacji AOTM, może być podjęta decyzja o refundacji leku.

AOTM w liczbach

W 2007 roku Rada Konsultacyjna AOTM wydała 13 rekomendacji (4 pozytywne).

W 2008 roku odbyło się 20 posiedzeń Radej Konsultacyjnej, wydane zostały 74 rekomendacje:

• 3 z nich dotyczyły technologii nielekowych
• 22 - programów terapeutycznych
• 41 - wykazu leków refundowanych
• 7 - programów terapeutycznych z wykazami leków refundowanych
• 1 rekomendacja dotyczyła wykazu substancji stosowanych w chemioterapii.

Na 87 ocen technologii medycznych, wykonanych przez RK AOTM w latach 2007-2008, najwięcej - ponad 20 proc., stanowią terapie onkologiczne.

Na 74 rekomendacje wydane w 2008 roku, 37 było pozytywnych.

Zarządzeniem ministra zdrowia z września 2008 r. RK AOTM posiada możliwość wydawania 8 różnych typów rekomendacji. Po raz pierwszy z tego prawa Rada skorzystała przy ocenie herceptyny, wydając pozytywną rekomendację tymczasową.

Łącznie, do tej pory wydano 5 rekomendacji tymczasowych i 8 warunkowych, uzależniając finansowanie terapii od uzyskania od producenta efektywnego kosztowo sposobu finansowania.

Luiza Jakubiak