Czy istnieją "białe plamy" na mapie dostępu do chemioterapii niestandardowych?

Za sukces w leczeniu onkologicznym uważa się już sam brak postępu choroby i jej kilkumiesięczną stabilizację. Gdy wyczerpane zostaną inne możliwości leczenia, specjaliści, stając przed dramatycznymi wyborami, decydują się w pewnych przypadkach na wdrażanie u pacjenta chemioterapii niestandardowej. Takie leczenie, realizowane w oparciu o indywidualne zgody płatnika, ustawicznie wzbudza dyskusje dotyczące możliwych do zaakceptowania kosztów i dostępu do niego w różnych regionach kraju. Niektóre stowarzyszenia pacjenckie twierdzą wręcz, że na mapie kraju można znaleźć "białe plamy" w dostępie do leków onkologicznych, podawanych w ramach terapii niestandardowych. Chodzi o grupę nowych leków biologicznie aktywnych, stosowanych w ramach terapii celowanych. Właśnie skuteczność tych terapii i efektywność kosztowa wciąż są przedmiotem ożywionej dyskusji. - Chodzi o terapie bardzo kosztowne, po drugie - mamy małe doświadczenie w ich stosowaniu, po trzecie - sięgamy po nie najczęściej w leczeniu paliatywnym. Takie postępowanie pozwala na przedłużenie u chorego czasu przeżycia czy tylko czasu do progresji, ale nie ma na celu wyleczenia pacjenta, bo choroba jest na tyle zaawansowana, że spotka nas finalnie niepowodzenie - mówi doc. Marzena Wełnicka-Jaśkiewicz, pomorski konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii klinicznej. Specjaliści swoją opinię i wiedzę o skuteczności najnowszych onkologicznych leków innowacyjnych opierają na niewielkiej liczbie badań klinicznych, w oparciu o które dany lek został zarejestrowany. W opinii prof. Macieja Krzakowskiego, konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii klinicznej, kierownika Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Centrum Onkologii - Instytut w Warszawie, metody leczenia ukierunkowanego molekularnie obejmują zarówno leki o rzeczywistej - naukowo potwierdzonej - wartości, jak również leki o wartości dyskusyjnej, niezależnie od faktu rejestracji. Jak zauważa prof. Maciej Krzakowski, pojęcie "dyskusyjna wartość" odnosi się przykładowo do braku określenia czasu trwania leczenia lub czynników identyfikujących chorych z rzeczywistymi szansami uzyskania korzyści, co pod względem możliwości finansowania ma bardzo istotne znaczenie.

Takie koszty

- Wiadomo, że spośród pacjentów przyjmujących leki stosowane w ramach chemioterapii niestandardowych najczęściej około 30% z nich odnosi korzyść w postaci przedłużenia czasu przeżycia o 2-3 miesiące. Mówimy o medianie czasu przeżycia; czasem są to tylko tygodnie, a w innych przypadkach czas przeżycia znacząco przekracza 1 rok - dodaje doc. Marzena Wełnicka-Jaśkiewicz. Przy wyborze pacjentów onkologicznych do leczenia nowoczesnymi lekami dostępnymi w ramach chemioterapii niestandardowych zasadniczym problemem jest właśnie wskazanie chorych, którzy odniosą korzyść przy zastosowaniu takiej terapii. Zwykle koszt leczenia pacjenta podjętego przy zastosowaniu chemioterapii niestandardowych to wydatek rzędu 20-25 tys. zł. Są oczywiście terapie kosztujące kilka tysięcy złotych jak i takie, które wymagają wydatkowania ok. 50 tys. zł. Odpowiedź na pytanie, u których chorych stosować tak drogie terapie, jest niezwykle trudna. - Jeśli tak, to u wszystkich, którzy spełniają kryteria, a jest ich większość. Z drugiej strony wiadomo, że żaden system ochrony zdrowia nie jest w stanie udźwignąć takich wydatków. Stąd konieczność selekcjonowania chorych. Tu dodatkowym kryterium jest np. ocena stanu ogólnego pacjenta czy jakości życia, którą można nie tylko polepszyć, ale i pogorszyć poprzez takie leczenie - rozważa pomorska konsultant. Przyznaje, że mimo wieloletniego doświadczenia, nie potrafi spokojnie mówić o wyborach, których ustawicznie musi dokonywać: - Chyba za to do piekła kiedyś pójdę - mówi emocjonalnie.

Weryfikacja wniosków

Dodaje: - To bardzo trudne wybory, tym trudniejsze, że w odniesieniu do większości leków celowanych nie znamy właśnie czynników predykcyjnych. Takie dylematy dotyczą np. leczenia w raku jelita grubego, nerki, wątroby, w którym koszty leczenia są bardzo duże, a oczekiwane zyski w czasie przeżycia - małe. Jednym z nielicznych leków, dla którego znane są czynniki predykcyjne, jest np. herceptyna stosowana w raku piersi u chorych z nadekspresją receptora HER 2. Wiadomo, że te chore mają większą szansę na odpowiedź przy stosowaniu tego preparatu. Z tego m.in. względu, od niedawna lek został przesunięty z chemioterapii niestandardowych do programów terapeutycznych. Wydatki na leczenie innowacyjnymi lekami onkologicznymi w ramach terapii niestandardowych idą w dziesiątki milionów złotych. Dlatego dostęp do nich jest trudny i obwarowany procedurami biurokratycznymi. Są one, jak się wydaje, stosowane z pewną dowolnością przez oddziały wojewódzkie Funduszu, co może wpływać na dostępność terapii. - Ponieważ są to leki innowacyjne, sprawdzamy przede wszystkim, jaka jest dowiedziona skuteczność kliniczna preparatu, o którego zastosowanie w ramach terapii niestandardowej w danym rozpoznaniu wnioskuje lekarz prowadzący chorego. Istotna jest również efektywność kosztowa, jaką można uzyskać u konkretnego pacjenta. Aby to ustalić, korzystamy z zasobów biblioteki Cochrane’a, przeglądamy publikacje NICE (National Institute of Clinical Evidence). Zatrudniamy konsultanta wojewódzkiego ds. farmakologii klinicznej, który rozpatruje te aspekty leczenia. Uważam, że wnioski dotyczące chemioterapii niestandardowej są należycie weryfikowane - stwierdza Joanna Erecińska, naczelnik Wydziału Gospodarki Lekami w Pomorskim Oddziale Wojewódzkim Narodowego Funduszu Zdrowia w Gdańsku.

Dla analityków

Województwo pomorskie należy do tych, które zwykło się uważać za jedno z tych, gdzie dostęp do chemioterapii niestandardowych jest nieco gorszy niż w wielu innych. - Mieliśmy takie poczucie, i dotyczyło to też programów lekowych, że jesteśmy województwem stale poszkodowanym, jeśli chodzi o nakłady finansowe. Natomiast nigdy nie udało mi się uzyskać zbiorczego, analitycznego zestawienia, które biorąc pod uwagę zachorowalność, liczbę mieszkańców, pozwoliłoby rzetelnie porównać liczbę chorych leczonych konkretnym preparatem na Pomorzu i w innych regionach - mówi doc. Marzena Wełnicka-Jaśkiewicz. Rynek Zdrowia, po wielu staraniach, uzyskał dane dotyczące liczby składanych wniosków i zgód na terapie niestandardowe w wybranych województwach i wydatkowanych kwot (patrz: tabela w tekście), podane w liczbach bezwzględnych. Pozostawiamy je analitykom, ale też publikujemy jako asumpt do szerszej dyskusji. Pewne jest, jak ustaliliśmy, jedno: oddziały wojewódzkie Funduszu nie dysponują zbiorczymi danymi, które mogłyby posłużyć do analiz porównawczych w tym względzie między regionami. W centrali Funduszu takie analizy na bieżąco też nie są prowadzone. Jednym z województw, które w opinii stowarzyszeń pacjenckich uchodzą za takie, gdzie trudniej o dostęp do chemioterapii niestandardowych, jest i woj. dolnośląskie.

Według wytycznych

- Zwykle, pomimo mojej akceptacji, mieliśmy duże trudności w uzyskaniu zgody Funduszu na zastosowanie takiego leczenia. Teraz ten dostęp nieco się poprawił - mówiła nam dr Emilia Filipczyk-Cisarż, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii klinicznej. Zdaniem dolnośląskiej konsultant, gorszy dostęp do chemioterapii niestandardowych na Dolnym Śląsku wynikał z niejednolitej polityki prowadzonej w tym zakresie przez oddziały Funduszu. Na Dolnym Śląsku Fundusz nie akceptował zastosowania leku, jeśli Agencja Oceny Technologii Medycznych wydała mu negatywną opinię dotyczącą efektywności. W gdańskim oddziale NFZ na ten temat mówią inaczej: - Oczywiście przy podejmowaniu decyzji bardzo istotnym kryterium jest dla nas rekomendacja AOTM, ale terapia niestandardowa jest po to, aby każdy wniosek rozpatrywać indywidualnie. We d ług Tomasza Główki, naczelnika Wydziału Gospodarki Lekami Dolnośląskiego Oddziału Wojewódzkiego NFZ, nakłady DOW NFZ na finansowanie procedury chemioterapii niestandardowej, licząc średnią wartość zgody, wzrosły trzykrotnie, licząc od początku 2008 roku (skala ogólnych wydatków w kraju w przypadku stosowania chemioterapii niestandardowej w wybranych, kosztochłonnych wskazaniach - patrz tabela w tekście). - W naszej ocenie dostępność niestandardowej chemioterapii na terenie Dolnego Śląska stale się poprawia - mówi naczelnik Tomasz Główka i dodaje znacząco: - Decyzję co do finansowania świadczenia chemioterapia niestandardowa w poszczególnych województwach podejmuje każdorazowo dyrektor właściwego oddziału wojewódzkiego NFZ, opierając się na wytycznych stosowania świadczenia chemioterapia niestandardowa. Pozostałe czynniki oraz aktywność firm farmaceutycznych mogą mieć wpływ na rodzaj wniosków, a nie na podejmowane decyzje

Podział ryzyka

Zdaniem prof. Macieja Krzakowskiego, twierdzenie, że na mapie kraju są województwa, które stanowią "białe plamy " pod względem dostępu do niestandardowych metod leczenia, jest pewną przesadą, która wynika częściowo z emocjonalnej - zrozumiałej - postawy chorych oraz innych przyczyn. Profesor zaznacza natomiast: - Uważam, że istnieje problem nierównej, terytorialnej dostępności wspomnianych metod leczenia, wynikający z niejednakowych potencjałów ekonomicznych województw i możliwości ośrodków onkologicznych. Wspomniany problem jest bardzo złożony i częściowo wynika z dezintegracji systemu onkologicznej opieki w następstwie zaniedbań z okresu kilkunastu lat. Nierówna dostępność nie oznacza jednak całkowitego braku możliwości. Pytanie, według jakich zasad rozstrzygać o stosowaniu chemioterapii niestandardowych, tak by było "sprawiedliwie", jest wciąż aktualne. Dotyczy to indywidualnych decyzji, jak i kosztów w skali kraju. Profesor Maciej Krzakowski, pytany o koszty systemowe, podsuwa myśl, że w przypadku rejestracji nowego leku innowacyjnego i niepełnej wiedzy na temat skuteczności jego stosowania powinien być uruchamiany mechanizm współfinansowania leczenia przez producenta do czasu uzyskania wiarygodnej odpowiedzi na istniejące wątpliwości. Chodzi zatem o wspólne dzielenie ryzyka ewentualnego niepowodzenia. - Takie rozwiązanie pozwoliłoby w znacznym stopniu zmniejszyć problemy finansowania nowych leków, których stosowanie związane jest z obszarami kontrowersji - tłumaczy prof. Krzakowski. - Wymienione leki mogłyby znaleźć się w grupie finansowanych - gwarantowanych - częściowo do czasu wyjaśnienia wątpliwości, przy czym należy dążyć do tworzenia lekowych programów z zapewnieniem kontroli prawidłowości wskazań i realizacji leczenia. A jak przyśpieszyć realizację wniosków? Eksperci pracujący dla Ministerstwa Zdrowia podpowiadali już kilka rozwiązań. Jedno z nich to tzw. SOW-a - system skoordynowanej oceny wniosków o terapie niestandardowe. Ów pomysł pojawił się jeszcze w 2007 roku i przewidywał pozostawienie podejmowania decyzji w sprawie tanich i średniokosztownych terapii niestandardowych w gestii dyrektorów NFZ. W przypadku terapii wysokokosztowych, ocena wniosku i wydanie decyzji miałoby podlegać skoordynowanej ocenie. Chodzi o to, by pracownicy w poszczególnych oddziałach NFZ (wyszkoleni w zakresie HTA) nie wykonywali tej samej pracy i nie oceniali wniosku oraz kosztów dla tego samego leku. Formalnie między oddziałami wojewódzkimi w zakresie rozpatrywania wniosków na terapię niestandardową nie ma żadnej koordynacji, a pracownicy zajmują się wnioskami dotyczącymi tych samych interwencji, które mają być stosowane u pacjentów o takiej samej lub zbliżonej charakterystyce klinicznej. Obowiązywałaby w tym przypadku reguła precedensu. Jeśli NFZ wydałby przynajmniej jedną zgodę na chemio-terapię lekiem drogim w określonym wskazaniu, dla pacjenta o określonej charakterystyce, to wszyscy kolejni pacjenci w całym kraju takie prawo uzyskają niejako automatycznie.

Klucz w koszyku

Reguła precedensu zapobiegałaby nierównemu traktowaniu pacjentów w różnych regionach kraju i stanowiła gwarancję przestrzegania wymagań konstytucyjnych względem podstawowego ubezpieczenia zdrowotnego. Wydaje się jednak, że ten powstały w dobie gospodarczej prosperity projekt dzisiaj nie ma już szans realizacji. Ministerstwo Zdrowia pracuje teraz nad rozstrzygnięciami, które z preparatów stosowanych w ramach chemioterapii niestandardowych miałyby znaleźć się w koszyku. Nie jest na razie jasne, jaki klucz w tej mierze przyjąć. Oprócz oceny możliwości finansowych systemu, kluczowa wydaje się odpowiedź na pytanie - czy i na jakich zasadach w ramach chemioterapii niestandardowych ma być stosowany lek, który nie uzyskał pozytywnej rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych.

Piotr Wróbel, Luiza Jakubiak